Ultimate magazine theme for WordPress.
Iklan Banner FPPBP

Terapi gen pertama untuk mengobati kanker mematikan yang disetujui di AS

0 36

Ini adalah terapi gen pertama yang tersedia di AS, mengantarkan pendekatan baru untuk pengobatan kanker dan penyakit serius dan mengancam jiwa lainnya, kata Food and Drug Administration (FDA) AS.

Regulator obat-obatan AS telah menyetujui terapi kanker pertama yang melibatkan modifikasi genetik sel kekebalan pasien sendiri untuk mengobati penyakit mematikan tersebut bila perawatan lainnya gagal.

Ini adalah terapi gen pertama yang tersedia di AS, mengantarkan pendekatan baru untuk pengobatan kanker dan penyakit serius dan mengancam jiwa lainnya, kata Food and Drug Administration (FDA) AS.

Terapi yang disebut Kymriah (tisagenlecleucel) oleh Novartis telah disetujui untuk pasien anak-anak pediatrik dan muda dengan bentuk leukemia limfoblastik akut (ALL).

“Kami memasuki perbatasan baru dalam inovasi medis dengan kemampuan memprogram ulang sel pasien untuk menyerang kanker yang mematikan,” kata Komisaris FDA Scott Gottlieb.

“Teknologi baru seperti terapi gen dan sel menghambat potensi untuk mengubah obat-obatan dan menciptakan titik balik dalam kemampuan kita untuk mengobati dan bahkan menyembuhkan banyak penyakit yang sulit diatasi,” kata Gottlieb.

Kymriah, sebuah terapi gen berbasis sel, disetujui di AS untuk pengobatan pasien berusia hingga 25 tahun dengan prekursor sel B SEMUA yang bersifat refrakter atau kambuh kedua atau lebih, kata FDA.

Setiap dosis Kymriah adalah pengobatan yang disesuaikan yang dibuat dengan menggunakan sel T sendiri pasien, sejenis sel darah putih yang dikenal sebagai limfosit.

T-sel pasien dikumpulkan dan dikirim ke pusat manufaktur dimana mereka dimodifikasi secara genetik untuk memasukkan gen baru yang mengandung protein spesifik (reseptor antigen chimeric atau CAR) yang mengarahkan sel T untuk menargetkan dan membunuh sel leukemia yang memiliki antigen spesifik (CD19) di permukaan.

Begitu sel dimodifikasi, mereka dimasukkan kembali ke pasien untuk membunuh sel kanker.

Semua adalah kanker sumsum tulang dan darah, di mana tubuh membuat limfosit abnormal. Penyakit ini berkembang dengan cepat dan merupakan kanker masa kanak-kanak yang paling umum di AS.

Kymriah disetujui untuk digunakan pada pasien anak-anak dan dewasa dengan B-sel ALL dan ditujukan untuk pasien yang kankernya tidak merespons atau telah kembali setelah perawatan awal, yang terjadi pada sekitar 15-20 persen pasien.

“Kymriah adalah pendekatan pengobatan pertama yang mengisi kebutuhan penting yang belum terpenuhi untuk anak-anak dan orang dewasa muda dengan penyakit serius ini,” kata Peter Marks, direktur Pusat Penelitian dan Evaluasi Biologi (FDA) dari Pusat Penelitian dan Evaluasi Biologi (CBER).

“Kymriah tidak hanya memberikan pilihan pengobatan baru kepada pasien ini di tempat pilihan yang sangat terbatas, namun pilihan pengobatan yang menjanjikan remisi dan tingkat ketahanan hidup dalam uji klinis,” kata Marks.

Keamanan dan kemanjuran Kymriah didemonstrasikan dalam satu percobaan klinis multisenter terhadap 63 pasien anak-anak dan dewasa dengan prekursor sel B yang hampir kambuh atau refrakter. Tingkat remisi keseluruhan dalam tiga bulan pengobatan adalah 83 persen.

Pengobatan dengan Kymriah berpotensi menimbulkan efek samping yang parah. Ini membawa peringatan kotak untuk sindrom pelepasan sitokin (CRS), yang merupakan respons sistemik terhadap aktivasi dan proliferasi sel T CAR yang menyebabkan demam tinggi dan gejala mirip flu, dan untuk kejadian neurologis.

CRS dan kejadian neurologis bisa mengancam nyawa. Efek samping Kymriah lainnya adalah infeksi serius, tekanan darah rendah (hipotensi), cedera ginjal akut, demam, dan penurunan oksigen.

Komentar Anda

Alamat email Anda tidak akan dipublikasikan.